記者戴淑芳、傅希堯∕台北報導
健保署近期宣布，自12月起將這項罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症」新藥納入給付，但因1劑1億元天價，引發社會公平性論戰。對此，健保署表示，3年後再評估效益，並重新檢討支付價與給付條件；台大醫院院長余忠仁則指出，這款藥品是台大醫院參與研發測試，象徵台灣製藥實力進步，也代表已走向歐美等市場，支持健保以罕病藥品預算支應。
健保署長陳亮妤2日被問到新藥給付爭議時表示，藥物納入健保給付有一套公正透明的審查程序。AADC新藥於去年2月由廠商提出申請，期間進行3次專家諮詢會議，8月正式通過共擬會，所有會議紀錄均公開，可供外界查詢及公評。
根據會議紀錄顯示，這款藥品屬基因治療，治療24個月後，可達到運動里程碑分別為完全頭部控制50%、獨立坐著38.9%及支持下站立11.1%。依臨床試驗結果，2至6歲治療者相較於6至12歲治療者，有較高比例可以達到獨坐能力，建議優先給付2至6歲AADC重型病人。
由於AADC新藥支付價高昂，由健保署與廠商討論分期支付及藥品給付協議，共擬會同意以暫時性支付納入健保支付項目，3年後執行療效評估，並重新檢討支付價與給付條件。
余忠仁指出，每條生命都很重要，尤其少子女化下，這款藥物可以反轉未來，讓孩子有機會好好長大，科學進步可以改變命運，應該要支持，且這筆預算出自罕病新藥新預算，在健保總額中是另外框列，沒有壓縮預算疑慮。
余忠仁表示，這款藥物象徵台灣製藥實力進步，因為基因治療不是傳統化學、抗體藥品，不僅所需研發時間長，標準也很嚴格，在台灣製藥界相當少見，也代表台灣製藥已走向國際市場，而藥品定價是由藥廠決定，非台大醫院可以操控。