本報綜合報導
國際頂級學術期刊「科學」日前披露，一名中國大陸的6歲女童2025年3月在上海新華醫院接受基因編輯試驗後死亡，但整起事故一年多來未曾對外公開，這是全球首例針對大腦的基因編輯人體試驗，引發外界對人體試驗安全、資訊揭露及研究倫理的高度關注。上海交通大學醫學院26日宣布對此事進行全面調查。
根據經濟觀察報，「科學」7月23日報導，2025年3月，一名患有Snijders Blok–Campeau綜合症的6歲女童，在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了一項針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。這項由研究者發起的臨床研究由上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊參與。
女童接受治療後出現發熱、腎臟損傷等症狀，並於治療後一星期內死亡。新華醫院內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病。但該死亡事件此前未被公開披露。
微信公眾號「知識分子」26日刊文指出，過世女童出生在2019年，4歲時，老師發現她在畫畫、說話都落後於同齡孩子，後來確診是CHD3基因突變導致的Snijders Blok–Campeau綜合症，多數患者有智力障礙。她的症狀較輕，但父母擔心瘦弱、肌肉張力低下的女兒未來難以獨立生活。
女童父母在2023年得知神經科學家仇子龍以及他研發的基因療法後與之聯繫，還籌措了約86萬美元，陸續向多個機構支付費用。
文章說，這名女童2025年3月23日住進上海交通大學醫學院附屬新華醫院兒科病房，進行「全球第一例針對大腦的基因編輯人體治療」。
2025年1月，也就是進行治療之前，仇子龍與女童父母分享了研究團隊近期投稿至「自然」雜誌的論文，其內容便是針對女童基因突變展開的動物實驗的結果。
女童去世一年後，2026年2月，仇子龍團隊那篇投稿至「自然」雜誌的動物實驗論文發表了。正式發表版本刪去了對女童一家的基因數據和出資的致謝，未提及此前已有兒童接受相關治療並去世。
這篇論文發表後，上海交通大學醫學院官方新聞稱其為「世界級突破」。女童父母則致信校方要求調查並撤稿。