SMA肌萎藥物 病友爭健保給付

　記者戴淑芳／台北報導
　脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是嬰幼兒死亡率最高的遺傳性疾病，國內約有400名患者，若沒有治療，將面臨肌肉無力、肢體攣縮、終身以輪椅代步，針對SMA的藥物有效價高，但健保並未給付，病友團體24日在立法院召開記者會並派代表到總統府陳情，爭取活下去的機會。健保署則回應，若協商順利，將提至今年12月份藥品共同擬訂會議討論。
　針對SMA治療藥物Spinraza問世，但在台灣爭取健保給付卻卡關。SMA肌萎藥物爭取聯盟總召李怡潔24日率50多名病友、家屬代表齊聚立法院召開記者會，表達對治療藥物的需求，希望藥物納入12月份健保藥品共同擬訂會議，並且能不設限任何疾病條件「全型給付」。
　李怡潔表示，希望將SMA治療藥物Spinraza排入12月的共擬會，並讓聯盟代表參會爭取全型給付，讓所有病友可以使用藥物改善病況，給家屬希望，也讓病友獲得一個活下去的機會。
　針對SMA病友用藥困難訴求，健保署回應表示，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的神經退化性疾病，病人的症狀程度差異很大，但其嚴重程度與SMN2基因數越少和症狀發作年齡越小有關。
　目前關於治療脊髓性肌肉萎縮症之藥品「Spinraza」於今年1月22日取得許可證後，健保署也在1月31日召開藥品專家諮詢會議，因藥證適應症為治療2歲以下發病確診或只有2個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症病人。不適用於已經在使用或惡化到須使用呼吸器每天12小時以上且超過30天之病人。
　依健保法規定，健保給付之範圍應以藥品許可證適應症範圍為限，為求謹慎起見，健保署今年6月再次召開藥品專家諮詢會議，並已與藥品廠商進行多次協商，期在適應症範圍且健保財務可承擔額度之最大公約數內為病患爭取用藥權益，近日已再提供廠商協議意見俟其回覆，若協商順利，將提至今年12月份藥品共同擬訂會議討論。