記者陳柏翰∕台北報導
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）為一種罕見疾病，健保署研議SMA藥物擴大給付，7日專家會議同意取消限制，不以運動功能為門檻，全台約400名患者皆可使用健保藥物，最快5月上路，健保挹注38億元。
罕病律師陳俊翰便罹患脊髓性肌肉萎縮症，他生前曾多次向健保署喊話，希望能放寬用藥給付標準，健保署署長石崇良昨（7）日公布好消息。
SMA目前有俗稱的背針、基因治療與口服藥3種治療藥物。背針與口服藥物健保給付條件類似，過去評估若運動功能已喪失，用藥效果不明顯，因此有上肢運動功能指標（RULM）大於等於15分給付條件，約百人已獲治療，但不適用健保給付的病患仍有逾250多人。
雖然健保陸續將藥價昂貴的罕病SMA治療納入給付，但仍有病患被拒於門外，面對天價藥品；專家呼籲鬆綁年齡與運動功能門檻。背針與口服藥物廠商已申請擴大給付範圍，至所有SMA患者皆可使用，健保署7日召開專家會議討論。
健保署長石崇良表示，經專家討論後，原則認為運動功能評估與治療效果沒有絕對關聯性，同意放寬給付條件，不再以運動功能評估絕對分數作為給付依據，但考量藥價昂貴，仍會設有停藥門檻，若服藥一段時間，病情持續惡化，顯示藥物效益不彰，須停止健保給付。
石崇良說，停藥標準將與支付標準一併公布，背針與口服藥物擴大健保給付，每人每年約新台幣700多萬元藥費，預計新增250多人受惠，換句話說，全台所有SMA患者、約400人皆可使用健保藥物治療，健保將挹注38億元。後續仍須經過藥物共擬會討論，新制最快5、6月正式生效。