奈米鑽石修復視網膜突變基因

　記者陳柏翰／台北報導
　先天性視網膜裂損症是一種嚴重的視網膜退化遺傳疾病。陽明大學藥理所教授邱士華成功將奈米鑽石作為載體，遞送基因修復視網膜突變基因，開啟此疾病基因治療的希望。
　陽明大學表示，先天性視網膜裂損症發病率約5千分之一至2萬5千分之一，大部分都發生在10歲左右的男童，該疾病會造成視網膜剝離導致視力永久喪失。目前已知RS1基因突變是造成該病發生的重要原因，但透過現有的藥物基因治療方式，仍有病患在治療2年後視力皆無明顯改善情形。
　陽明大學邱士華團隊去年利用誘導性幹細胞(IPS)，成功建立先天性視網膜裂損症病人的誘導性幹細胞，並進一步成功分化為立體3D視網膜類器官，同時也發現CRISPR/Cas9基因編輯技術，能夠應用在視網膜類器官中，開啟了利用基因編輯技術治療先天性視網膜裂損症的可能性。
　因此，邱士華團隊進一步與交通大學教授張家靖、成功大學教授曾永華合作，開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體。藉由這樣的奈米載體，成功在人類誘導多能幹細胞和小鼠視網膜中，遞送CRISPR/Cas9基因剪輯組件進行基因編輯，將可望修正先天性視網膜裂損症突變基因，也具有成為基因治療藥物的潛力。
　陽明大學表示，此一成果將為治療先天性視網膜裂損症，提供革命性的通用新思路，為眼睛失明患者帶來重見光明的新希望。