記者陳柏翰∕台北報導
罕病基金會昨日舉辦「苦等救命罕藥 病患尋活路的期待與挑戰」記者會，提出4大用藥困境，健保署立即回應，目前尚有14個成分罕藥刻正進行收載審查程序中，後續依程序提藥品共同擬訂會議討論，盼廠商共同分攤療效及財務風險達成協議，照顧罕病病友。
罕病基金會昨日提出4大用藥困境，包括：通過給付數量變少、等待時間變長、限縮給付條件、罕藥專款成長率停滯，希望政府重視罕病用藥權益。
罕病基金會創辦人陳莉茵表示，目前仍有85％罕病類別沒有被照顧、20種罕藥在排隊等待給付，希望在新藥預算上能有成長空間。
健保署表示，為避免罕見疾病病友使用高額醫療費用受醫療費用總額排擠，自94年起編列罕見疾病藥費專款，此專款是用來照顧所有罕病病友的藥費支出，111年預算數雖較110年增加11.74億元，但是此預算必須支應既有罕病病友用藥費用、病友人數的成長、擴增罕藥的給付範圍以及收載新的罕藥。
目前尚有14個成分罕藥刻正進行收載審查程序中。經濟學人報告中的8個罕見疾病藥品，其中台灣目前有3個未取得罕藥認定；其餘5個品項已給付2個、審查中1個、共擬會議通過但廠商不同意供貨1個，另1個廠商未向健保署建議收載。
健保署提到，在審查中之14個品項中，基因療法藥品為治療SMA及黑曚症，後續依程序提藥品共同擬訂會議討論，盼廠商能共同分攤療效及財務風險達成協議，照顧罕病病友。