本報綜合報導
台灣雖已對罕病藥物給付，但仍有罕藥尚未列入健保，或出現「有治療藥物卻買不到」的困境。罕病患者面臨用藥取得困難，衛福部長石崇良26日說，放寬罕病用藥限制，罕病用藥經認定可採專案進口，得免台灣藥證。未來擬以國健署、食藥署及健保署平行審查，加速用藥取得。
根據媒體報導，年僅2歲多的「蘇打餅」（化名）為全台首例頑固性癲癇幼兒個案，因國內並未引進頑固性癲癇幼兒液劑用藥，跨海求藥近半年才取得藥物。家屬盼罕病認定應有更具彈性的機制，政府應建立特殊藥品取得管道，醫師依病童需求開立藥物後，家長不必獨自承擔跨國尋藥的重擔。
據統計台灣公告的罕病共有247種，累積通報人數為20438人。罕藥認定有126種，僅86種獲得健保給付、可治療47種罕病；尚有28種罕藥在等待健保給付。
衛福部長石崇良26日下午出席「2026超高齡行動高峰會」，會前接受媒體聯訪被問到有全台首例頑固性癲癇幼兒個案，如何解決罕藥取得困難，他說，罕見疾病患者用藥需求與一般疾病不同，罕病市場規模較小，藥商往往缺乏代理或引進相關藥品意願。
石崇良說，已經盡可能放寬法規限制，部分罕病藥品不一定需要取得台灣的藥品許可證，只要經國民健康署的罕見疾病藥物審議委員會認定為罕見疾病用藥，就可以透過專案進口的方式引進。
石崇良指出，過去專案進口程序，通常必須先由病人提出需求，再經食品藥物管理署核發專案輸入許可，之後還要經過健保署的審查。現行制度仍然存在障礙，事涉國民健康署、食品藥物管理署及健保署，已著手進行內部檢討，盼以平行審查模式，縮短患者等待用藥時間。
石崇良表示，全台首例頑固性癲癇幼兒個案用藥涉及管制藥品，管理規定更加嚴格，相關程序確實有進一步檢討的空間，希望能夠在符合法規及管理要求的前提下，讓罕見疾病患者都能夠儘快取得所需藥品。